кото_феја / Гетти Имагес
Кључне Такеаваис
- Нови лек за лечење АЛС успорио је напредовање болести код пацијената у новој студији.
- Разлика између пацијената који су узимали лек и оних који су узимали плацебо била је мала, али значајна.
- Око 12.000 до 15.000 људи у САД има АЛС.
Експериментални лек може помоћи у успоравању напредовања болести мозга, амиотрофичне латералне склерозе (АЛС), према новој студији изНев Енгланд Јоурнал оф МедицинеМогућности лечења пацијената са АЛС су врло ограничене, па се истраживачи надају да овај лек потенцијално може да послужи као допунска терапија.
АЛС је група ретких неуролошких болести која укључује нервне ћелије одговорне за контролу добровољних покрета мишића попут жвакања, ходања и разговора, према Националном институту за неуролошке поремећаје и мождани удар (НИНДС). Болест је прогресивна, што значи симптоми се временом погоршавају и тренутно нема лека. Сваке године у Сједињеним Државама дијагностикује АЛС око 5.000 људи.
За студију, која је објављена 3. септембра, истраживачи су тестирали нови лек, који је комбинација натријум фенилбутират-таурурсодиол, назван АМКС0035, на пацијентима са АЛС. Од тих пацијената, 89 је добило нове лекове, док је 48 добило плацебо. Затим су истраживачи пратили пацијенте током 24 недеље и мерили прогресију њихове болести помоћу Ревидиране скале функционалне оцене амиотрофичне латералне склерозе (АЛСФРС-Р), мерећи тежину АЛС-а пацијента.
На крају студије, пацијенти који су узимали АМКС0035 имали су спорији функционални пад од оних који су узимали плацебо. Истраживачи су затражили дужа и већа испитивања као следећи корак за лек.
„Ово је важан корак напред и вера с пуно наде за људе са АЛС и њихове породице“, каже водитељица студије Сабрина Паганони, др. Мед., Доцент на Харвардској медицинској школи и болници за рехабилитацију Спаулдинг. „Пацијенти који су лечени АМКС0035 задржали су физичку функцију дуже од оних који су примали плацебо. То значи да су задржали већу независност свакодневним активностима које су важне за пацијенте, као што су способност ходања, разговора и гутања хране. “
Шта ово значи за вас
Суђење за АМКС0035 за лечење АЛС још увек траје. Али, с временом, овај нови лек може на крају постати још један ослонац лечења АЛС-а.
Разумевање АЛС-а
Када пацијент има АЛС, они доживљавају постепено погоршање својих моторних неурона или нервних ћелија које пружају комуникацију од мозга до кичмене мождине и мишића, објашњава НИНДС.У АЛС, моторни неурони у мозгу и кичменој мождини дегенеришу или умиру и престаните да шаљете поруке мишићима. Као резултат, мишићи постепено постају све слабији, трзају се и троше. Временом мозак више није у стању да контролише добровољне покрете мишића.
„АЛС је веома тешка болест за пацијенте и породицу“, каже Амит Сацхдев, др. Мед., Медицински директор у одељењу за неуромускуларну медицину на државном универзитету Мицхиган, за Веривелл.
На крају, особа са АЛС-ом изгубиће способност да говори, једе, креће се и дише, каже НИНДС.
Већина људи са АЛС умире од респираторне инсуфицијенције у року од 3 до 5 година од када се симптоми појаве, према НИНДС-у.Око 10% људи са дијагнозом преживеће 10 или више година.
Како АМКС0035 може помоћи
Тренутно не постоји ефикасан третман за заустављање или заустављање прогресије болести. Међутим, постоје третмани који могу помоћи пацијенту да контролише своје симптоме и учини га удобнијим. Пацијентима са АЛС обично се даје комбинација лекова са потенцијалном физикалном терапијом и хранљивом подршком.
Управа за храну и лекове (ФДА) одобрила је лекове рилузол (Рилутек) и едаравоне (Радицава) за лечење АЛС-а. Рилузол може помоћи у смањењу оштећења моторних неурона и продужити опстанак особе за неколико месеци, док едаравон може помоћи успорити пад свакодневног функционисања пацијента.
АМКС0035 није замена за постојеће лекове, каже Паганони. Уместо тога, сматра се да би могао да послужи као допунска терапија.
Др Сабрина Паганони, др
То нам говори да ће нам можда бити потребна комбинација различитих третмана за најефикаснију борбу против АЛС-а.
- др Сабрина Паганони, др медУ овој најновијој студији већина пацијената је већ узимала рилузол, едаравон или обоје. „АМКС0035 је пружио додатну предност поврх стандардне неге“, каже Паганони. „Поред тога, механизми деловања ових лекова су различити. То нам говори да ће нам можда бити потребна комбинација различитих третмана за најефикаснију борбу против АЛС-а. “
Није створен ниједан једини лек који у потпуности зауставља напредовање АЛС-а, али стручњаци се надају будућности АЛС-а. „Потребни су нови третмани“, каже Сацхдев. „Овај лек би био добар корак.“
Међутим, упозорава Сацхдев, АМКС0035 није чудесан лек за АЛС. „У овом испитивању пацијенти су наставили да континуирано опадају", каже он. „Њихов пад се успоравао, али само скромно."
На скали АЛСФРС-Р, учесници студије који су узимали АМКС0035 оценили су у просеку 2,32 поена више на скали 0-48 која слама способност пацијента да самостално заврши 12 дневних активности, попут разговора, ходања и писања.
Шта се даље дешава са АМКС0035
Ова конкретна студија била је релативно кратка, па је постало нејасно да ли би лек могао одложити смрт особе и пружити јој већу контролу над мишићним покретима током додатних месеци, каже Сацхдев. Међутим, суђење је у току.
Учесници који су завршили суђење добили су могућност дуготрајног узимања АМКС0035. „Ово продужење је важно јер ће нас научити о утицају лека на преживљавање“, каже Паганони. „Пратимо учеснике већ три године.“
Паганони се нада у будућност лечења АЛС.
„Успоравање болести је важан циљ у брзо прогресивној болести попут АЛС-а, јер спорија болест значи дуже задржавање физичке функције и већу самосталност у свакодневним активностима“, каже она. „Надамо се да ћемо у будућности моћи да пронађемо лек или комбинацију лекова који могу у потпуности зауставити или чак преокренути болест. У међувремену, свака прича о успеху попут ове говори нам да смо на добром путу. “
