Асхисх Кумар / ЕиеЕм / Гетти Имагес
Кључне Такеаваис
- ФДА је одобрила пралсетиниб (Гаврето), селективни лек за инхибитор РЕТ, за РЕТ фузијски позитивне карциноме плућа недробноћелијских плућа (НСЦЛЦ) 4. септембра 2020. и РЕТ измењене карциноме штитне жлезде 1. децембра 2020. године. У
- Овај лек и њему слични пружају циљанију опцију лечења за пацијенте са овом дијагнозом.
- Спремни учесници клиничког испитивања могу другима обликовати будућност бриге о раку.
Морган Ромеро имала је 17 година када јој је дијагностикован папиларни рак штитасте жлезде - најчешћи тип карцинома штитне жлезде, често дијагностикован код жена млађих од 30 година. Иако рак штитасте жлезде није редак и изузетно се лечи, Ромеров особен случај се брзо закомпликовао због тога колико је рак имао раширити, а притом остати неоткривен. А да није било саобраћајне несреће, још дуже би остало неоткривено.
„Био сам у аутомобилу са мамом и одједном је испред нас био 18-точкаш“, каже Ромеро Веривелл-у, описујући несрећу 2012. године.
Чини се да Ромеро није одмах имала животно опасне повреде, али зато што има кичму, лекари хитне помоћи били су забринути због потенцијалне повреде кичме.
„Урадили су пуно тестова и рекли:„ Врат вам је у реду, али пронашли смо места на плућима “, каже она.
Компликована дијагноза
Ромеро је видела пулмолога у свом родном граду Даласу у Тексасу, који је утврдио да су забринута подручја од папиларног карцинома штитасте жлезде који се проширио на њена плућа.
Ромеро је била подвргнута тиреоидектомији, хируршком уклањању штитне жлезде и терапији радиоактивним јодом како би убила преостало ткиво штитасте жлезде у свом телу, али јој није пошло за руком. Њени лекари препоручили су хоспицијску негу, али Ромеро није био спреман да прихвати тај план.
„Не, премлада сам за ово“, присећа се Ромеро својим лекарима.
Вивек Суббиах, др. Мед., Који је лечио Ромеро, каже Веривелл-у да је уобичајено да млађи пацијенти остају недијагностиковани са овом врстом карцинома док не достигне своју каснију фазу.
„Код млађих пацијената рак видимо касније јер се осећа добро“, каже он.
Уз подршку своје мајке, Ромеро је одлучила да потражи стручност МД Андерсон Центра за рак у Хјустону у Тексасу 2013. Њихов стручни мултидисциплинарни ендокрини тим лечио ју је са две узастопне терапије, ленватинибом и сорафенибом. Неко време су радили, али на крају је Ромеров рак напредовао и она се прилично разболела.
Ромеро је хоспитализована због упале плућа и захтевала је механичку вентилацију три пута у јануару 2018. Тежина јој је пала на 70 килограма.
Пошто је њен тумор имао нешто што се зове РЕТ мутација, Ромеро је почела да се брине о томе од Клиничког центра за циљану терапију, одељења за клиничка испитивања МД Андерсон.
Шта су РЕТ фузијски позитивни карциноми?
Код неких карцинома штитне жлезде, специфичне промене гена преуређених током трансфекције (РЕТ) узрокују да ћелије направе абнормални облик протеина РЕТ киназе. Овај измењени протеин подстиче раст ћелија карцинома. У неким случајевима, попут Ромерових, ове ћелије се могу проширити на плућа, али не долазе сви РЕТ фузијски позитивни карциноми плућа од штитне жлезде. Неки карциноми позитивни на РЕТ фузију започињу у плућима.
РЕТ фузијски позитивни тумори јављају се у око 2% карцинома плућа недробноћелијског плућа (НСЦЛЦ) и приближно 10 до 20% папиларног карцинома штитне жлезде, каже Суббиах.
Ново клиничко испитивање пружа наду
„Када је Морган [ушла у наше клиничко испитивање] 2018. године, била је болесна и брзо је опадала. Више пута је примљена у болницу због кисеоника и имала је проблема са дисањем ”, каже Суббиах.
Суббиах и тим за лечење МД Андерсон сматрали су да је Ромеро одговарајући кандидат за експериментални лек назван пралсетиниб (Гаврето), селективни РЕТ-инхибитор, који је показао обећавајуће резултате код одређених карцинома.
РЕТ-инхибитори нападају РЕТ протеин код карцинома штитасте жлезде и карцинома плућа мутацијом РЕТ гена.
Поред пралсетиниба, Управа за храну и лекове (ФДА) одобрила је и селперкатиниб (Ретевмо), још један инхибитор РЕТ-а, 8. маја 2020. Ови лекови се узимају орално у облику капсула , обично једном или два пута дневно.
Након година без побољшања, Ромеро је био нестрпљив да испроба лекове.
„Када сам изашла из болнице и успела да прогутам, рекла сам„ Идемо на лек! “, Сећа се она.
Након што је био на вентилатору, Ромеро је поново морао да научи како да гута и бојао се да се не задави таблетама. Ипак, каже да је и даље била оптимистична у погледу својих шанси за побољшање.
„Морган је био један од првих пацијената са папиларним карциномом штитасте жлезде који се укључио у ово испитивање“, каже Суббиах. „Она и њена породица били су високо мотивисани.“
Уобичајени нежељени ефекти инхибитора РЕТ
- Сува уста
- Дијареја или затвор
- Висок крвни притисак
- Уморни
- Отицање у рукама или ногама
- Осип по кожи
- Висок ниво шећера у крви
- Болови у мишићима и зглобовима
- Низак број белих крвних зрнаца, црвених крвних зрнаца или тромбоцита
- Промене у другим тестовима крви
Друга шанса за живот
Ромеро и њен тим за лечење приметили су тренутни позитиван одговор на пралсетиниб.
„Углавном ми иде добро и нисам имао већих проблема“, каже Ромеро. „Опет сам гладна. Коса ми поново расте “.
„Морган је имала више енергије, побољшала јој се способност свакодневног обављања свакодневних активности и у року од два месеца престала је да захтева кисеоник“, каже Суббиах. „Тумор се смањио и клинички изгледа добро. Она је друга особа “.
Ромеро наставља да узима пралсетиниб сваки дан. Има здравствене компликације због кичмене мождине, али није јој било потребно даље боловање у болници због потешкоћа са дисањем. Њена плућна израслина, иако је још увек присутна, остаје стабилна.
Ромеро је недавно испунио њен дугогодишњи сан. Дипломирала је на факултету са дипломом психологије.
Значај клиничких испитивања
Суббиах каже да пацијенти са ретким карциномима попут Ромера могу да направе велики утицај учешћем у клиничким испитивањима. Традиционални третмани могу изазвати велике нежељене ефекте код многих пацијената, а новије терапије пружају боље могућности. Али једини начин да новија терапија постане широко доступна је пролазак кроз клиничко испитивање.
"Клиничка испитивања су суштински и основни елемент открића и развоја новог лечења лекова", каже Суббиах. "Клиничка испитивања су предуслов ФДА-е пре него што нови производ може бити одобрен од ФДА-е и представљен на тржишту. Одобрење ФДА отвара врата многим пацијентима који не могу доћи у велике центре за рак. Морган је омогућио стварним пацијентима у стварном свету да бисте добили приступ овом леку, “
Суббиах се такође залаже за чешће молекуларне скрининг тестове, који помажу у идентификовању ретких врста карцинома лечених новијим, напредним терапијама.
„Молекуларно тестирање је све уобичајеније и доступније, али још увек није стандардно“, каже Суббиах.„Пацијенти би требало да се залажу за молекуларно тестирање, посебно ако је њихова ретка дијагноза, рак се проширио или нема много могућности лечења. Лабораторије се држе узорака, па је могуће затражити молекуларно испитивање. Рак се такође може променити ширењем, па би можда било вредно тражити молекуларно тестирање на новом узорку биопсије са метастатских места “.
.jpg)
