Једина куративна терапија за примарну мијелофиброзу (ПМФ) је трансплантација матичних ћелија, међутим, ова терапија се препоручује само пацијентима са високим и средњим ризиком. Чак и у овој групи, старост и друга здравствена стања могу значајно повећати ризике повезане са трансплантацијом, чинећи је терапијом мање од идеалне. Поред тога, неће сви људи са ПМФ са високим и средњим ризиком имати одговарајућег даваоца трансплантације матичних ћелија (подударни брат или сестра или несродни давалац). Препоручује се да особе са ПМФ са ниским ризиком добију третман усмерен на смањење симптома повезаних са болешћу.
Тхомас Барвицк / Цреативе РМ / Гетти Имагес
Можда је ваш лекар саветовао да трансплантација није најбоља опција за вас, или се не може утврдити одговарајући давалац или нисте толерисали друге терапије прве линије за ПМФ. Наравно, ваше следеће питање може бити - које су друге могућности лечења доступне? Срећом, постоје многе студије које покушавају да пронађу додатне могућности лечења. Укратко ћемо прегледати неке од ових лекова.
Инхибитори ЈАК2
Руколитиниб, ЈАК2 инхибитор, био је прва циљана терапија идентификована за ПМФ. Мутације у ЈАК2 гену повезане су са развојем ПМФ-а.
Руколитиниб је погодна терапија за људе са овим мутацијама који не могу да се подвргну трансплантацији матичних ћелија. Срећом, корисно је чак и код људи без мутације ЈАК2. У току су истраживања која желе да развију сличне лекове (други инхибитори ЈАК2) који би могли да се користе у лечењу ПМФ-а, као и комбиновање руксолитиниба са другим лековима.
Момелотиниб је још један инхибитор ЈАК2 који се проучава за лечење ПМФ-а. Ране студије су приметиле да је 45% људи који су примали момелотиниб смањило величину слезине. Отприлике половина испитаних људи имала је побољшање анемије и више од 50% је успело да заустави трансфузијску терапију. Тромбоцитопенија (низак број тромбоцита) се може развити и може ограничити ефикасност. Момелотиниб ће се упоређивати са руксолитинибом у студијама фазе 3 како би се утврдила његова улога у лечењу ПМФ-а.
У августу 2019. године, ФДА је одобрила федратиниб за лечење одраслих са средње високим ризиком или средњим ризиком.
Имуномодулаторни лекови
Помалидомид је имуномодулаторни лек (лекови који мењају имуни систем). Повезан је са талидомидом и леналидомидом. Генерално, ови лекови се дају са преднизоном (стероидним лековима).
Талидомид и леналидомид су већ проучавани као опције лечења код ПМФ-а. Иако обоје показују корист, њихова употреба је често ограничена нежељеним ефектима. Помалидомид је развијен као мање токсична опција. Неки пацијенти имају побољшање анемије, али није примећен ефекат на величину слезине. С обзиром на ову ограничену корист, постоје текуће студије које се баве комбиновањем помалидомида са другим агенсима попут руксолитиниба за лечење ПМФ-а.
Епигенетски лекови
Епигенетски лекови су лекови који утичу на експресију одређених гена уместо да их физички мењају. Једна класа ових лекова су хипометилациони агенси, који би укључивали азацитидин и децитабин. Ови лекови се тренутно користе за лечење мијелодиспластичног синдрома. Студије које се баве улогом азацитидина и децитабина су у раним фазама. Остали лекови су инхибитори хистонске деацетлиазе (ХДАЦ) попут гивиностата и панобиностата.
Еверолимус
Еверолимус је лек који је класификован као инхибитор мТОР киназе и имуносупресив. ФДА (Управа за храну и лекове) је одобрила за лечење неколико карцинома (карцином дојке, бубрежних ћелија, неуроендокрини тумори, итд.) И за спречавање одбацивања органа код људи који су примили трансплантацију органа (јетра или бубрег). Еверолимус се узима орално. Ране студије показују да може смањити симптоме, величину слезине, анемију, број тромбоцита и број белих крвних зрнаца.
Иметелстат
Иметелстат је проучаван код неколико карцинома и мијелофиброзе. У раним студијама изазвао је ремисију (преминули знаци и симптоми ПМХ) код неких људи са ПМФ средњег или високог ризика.
Ако не одговорите на лечење прве линије, упис у клиничко испитивање може вам омогућити приступ новим терапијама. Тренутно постоји више од 20 клиничких испитивања која процењују могућности лечења за особе са мијелофиброзом. О овој опцији можете разговарати са својим лекаром.
