Шта је Лоренцово уље?

Лоренцово уље је третман развијен за церебралну адренолеукодистрофију (АЛД), ретки и типично фатални дегенеративни мијелински поремећај. Током година, третман је стекао огромно признање захваљујући текућим научним истраживањима, пројекту Миелин и играном филму из 1992. године,Лоренцово уље.

Увод у адренолеукодистрофију (АЛД)

Адренолеукодистрофија (АЛД) је генетска болест која узрокује накупљање дуголанчаних масних киселина које уништавају мијелин, заштитни покривач над неуронима у мозгу. Без ових заштитних облога могу се јавити дегенеративни симптоми као што су слепило, глувоћа, напади, губитак контроле мишића и прогресивна деменција.

Симптоми АЛД се углавном јављају између четврте и десет година. Болест брзо напредује и обично је фатална у року од две до пет година од појаве симптома. Због начина на који се АЛД наслеђује, кроз Кс хромозом, најтежи облик болести погађа само дечаке. Надбубрежна жлезда је такође погођена, позната као Аддисонова болест, у 90 посто случајева.

Шта је Лоренцово уље?

Према пројекту Миелин, Лоренцо'с Оил је комбинација 4 до 1 комбинације ерука киселине и олеинске киселине, екстраховане из уљане репице и маслиновог уља. Терапија уљима, ако је започета рано код асимптоматских дечака са АЛД, или дечака који још увек нису показали симптоме, доказано смањује количину масних киселина дугог ланца када се свакодневно уноси, што може успорити почетак болести.

Међутим, студије нису успеле да покажу да уље зауставља напредовање болести и познато је да оно не поправља или поправља оштећени мијелин. Најбољи начин лечења који је тренутно доступан за АЛД је трансплантација коштане сржи, која је и даље асимптоматска. Међутим, трансплантација коштане сржи врло је ризична за младе пацијенте због ризика од инфекције и одбацивања.

Дечак који је инспирисао третман

Третман се назива "Лоренцово уље" након што Лорензо Одоне, дечак са АЛД, чији су родитељи, Мицхаела и Аугусто, одбили да прихвате да није било лечења за АЛД и да ће Лорензо умрети убрзо након дијагнозе 1984. Интензивним истраживањем и истрајношћу , Лорензови родитељи помогли су у развоју уља.

Након што је узимао уље сваки дан од његовог развоја, Лорензо је на крају наџивео предвиђања лекара за више од 20 година. Преминуо је један дан после свог 30 година од компликација упале плућа. Породична прича је чувено приказана у филму из 1992. године,Лоренцово уљеу главним улогама Сузан Сарандон и Ник Нолте.

Доступност Лоренцовог уља

Лоренцово уље је тренутно доступно само пацијентима у Сједињеним Државама који су укључени у клиничко испитивање, јер се и даље сматра експерименталним леком. Америчка управа за храну и лекове (ФДА) није одобрила уље за стављање на тржиште. Међутим, нека осигурања могу покрити трошкове експерименталног лечења. Уље заједнички производе британска Црода Интернатионал и СХС Интернатионал. СХС Интернатионал је светски дистрибутер уља.