Лечење мијелодиспластичних синдрома (МДС)

Мијелодиспластични синдром или МДС укључује низ различитих поремећаја који утичу на функционисање коштане сржи. Коштана срж ствара нове црвене крвне ћелије, беле ћелије и тромбоците за згрушавање, па лоша функција сржи може довести до анемије, слабог броја ћелија и други проблеми.

Главна забринутост код МДС-а је а) овај мали број и сви повезани проблеми и б) потенцијал да МДС еволуира у рак - акутну мијелоичну леукемију или АМЛ.

Различите врсте МДС-а третирају се врло различито. Нису све МДС терапије погодне за сваког пацијента са МДС-ом. Опције за лечење МДС укључују подржавајућу негу, терапију ниског интензитета, терапију високог интензитета и / или клиничка испитивања.

Разматрање третмана

Када разговарате са својим лекаром о свом лечењу МДС-а, такозвани фактори повезани са пацијентом могу бити веома важни. Примери фактора који се односе на пацијента укључују следеће:

• Како сте се слагали са свакодневним активностима пре дијагнозе МДС-а
• Остала здравствена стања која имате
• Твојих година
• Финансијски трошкови различитих третмана
• Који ризици лечења су за вас прихватљиви

Карактеристике вашег одређеног облика МДС-а су такође веома важне. Примери специфичних карактеристика и налаза укључују следеће:

• Маркери и резултати генетског испитивања коштане сржи који помажу у одређивању доступних опција, вероватноће да ће ваш МДС напредовати до леукемије и који се исходи могу очекивати од одређених терапија.
• Како ваш МДС утиче на број здравих ћелија у вашој крви у циркулацији
• Колико је ваша болест тешка у смислу броја незрелих „бласт“ ћелија у вашој сржи

У план улазе и ваши циљеви за оно што желите да избаците из лечења. Примери различитих циљева лечења укључују следеће:

• Само да се осећам боље
• Ограничите своју потребу за толико трансфузија
• Побољшајте анемију, неутропенију и тромбоцитопенију
• Постићи ремисију
• Излечите свој МДС

Гледај и чекај

За пацијенте који имају МДС са малим ризиком како је утврђено Међународним системом за оцењивање прогностике или ИПСС и стабилну комплетну крвну слику (ЦБЦ), понекад је најбољи приступ терапији посматрање и подршка по потреби.

У овом случају мораћете да будете надгледани због промена у вашој сржи које могу указивати на напредовање болести. Редовни ЦБЦ, као и аспират коштане сржи и биопсија, могу бити део надзора.

Неге

Подржавајућа нега односи се на терапије које се користе за лечење и управљање МДС-ом; ови третмани могу у великој мери побољшати стање особе, али престају да нападају ћелије које узрокују МДС.

Трансфузије

Ако вам крвна слика почне опадати и ако се појаве симптоми, можда ћете имати користи од трансфузије црвених крвних зрнаца или тромбоцита. Одлука о трансфузији зависиће од других здравствених стања која имате и како се осећате.

Терапија преоптерећења гвожђем и хелација

Ако почнете да захтевате вишеструку трансфузију крви сваког месеца, можда ћете ризиковати да развијете стање звано преоптерећење гвожђем. Висок ниво гвожђа у трансфузији црвених крвних зрнаца може проузроковати повећање залиха гвожђа у вашем телу. Тако високи нивои гвожђа заправо могу оштетити ваше органе.

Лекари могу да лече и спречавају преоптерећење гвожђем од вишеструких трансфузија помоћу лекова који се називају хелатори гвожђа, што укључује оралну терапију, деферасирокс (Екјаде) или инфузију названу дефероксамин мезилат (Десферал). Смернице за праксу Националне свеобухватне мреже за рак (НЦЦН) нуде критеријуме које ваш лекар може користити да одлучи да ли вам је потребна терапија хелацијом гвожђа.

Фактори раста

Одређени људи са МДС анемијом могу имати користи од примања лекова са факторима раста који се називају агенси или протеини за стимулисање еритропоетина (ЕСА). Примери ЕСА укључују епоетин алфа (Епрек, Процрит или Епоген) или дарбепоетин алфа са дужим дејством (Аранесп). Ови лекови се дају као ињекција у масно ткиво (поткожна ињекција). Иако ови лекови нису корисни за све пацијенте са МДС-ом, некима могу помоћи у спречавању трансфузије крви.

Ваш лекар ће вам можда понудити да вам започне са стимулативним фактором колоније, као што је Г-ЦСФ (Неупоген) или ГМ-ЦСФ (леукин), ако број белих крвних зрнаца постане низак као резултат вашег МДС-а. Фактори који стимулишу колонију помажу да ваше тело подстакне производњу више болести у борби против белих крвних зрнаца званих неутрофили. Ако је ваш број неутрофила низак, постоји већи ризик од развоја опасне инфекције. Припазите на знакове инфекције или грознице и ако сте забринути, обратите се здравственом раднику што је пре могуће.

Терапија ниског интензитета

Терапија ниског интензитета односи се на употребу хемотерапије ниског интензитета или средстава познатих као модификатори биолошког одговора. Ови третмани се углавном пружају у амбулантним условима, али неки од њих могу захтевати негу или повремену хоспитализацију након тога, на пример, за лечење резултирајуће инфекције.

Епигенетска терапија

Група лекова који се зову хипометилациони или деметилациони агенси најновије су оружје у борби против МДС-а.

Азацитидин (Видаза) је одобрила ФДА за употребу у свим француско-америчко-британским (ФАБ) класификацијама и свим ИПСС ризичним категоријама МДС-а. Овај лек се обично даје у облику поткожне ињекције 7 дана за редом, сваких 28 дана током најмање 4-6 циклуса. Студије азацитидина показале су да приближно 50% пацијената са МДС са већим ризиком примећује побољшања и побољшање квалитета живота.Азацитидин често узрокује почетни пад броја крвних зрнаца који се можда неће опоравити након првог или два циклуса.

Друга врста хипометилационог средства која се користи у терапији МДС-а је децитабин (Дацоген), врло сличан структури са азацитидином, а такође је одобрен од стране ФДА за све врсте МДС-а. Режим лечења био је генерално повезан са токсичностима ниског интензитета, па се такође сматра терапијом ниског интензитета. Децитабин се може давати интравенозно или субкутано.

Имуносупресивна терапија и модификатори биолошког одговора

Код МДС-а, црвене крвне ћелије, беле крвне ћелије и тромбоцити се убијају или умиру пре него што постану довољно зрели да се пусте из коштане сржи у крвоток. У неким случајевима су за то одговорни лимфоцити (врста белих крвних зрнаца). За те пацијенте може бити ефикасно користити терапију која утиче на имуни систем.

Нехемотерапија, агенси ниског интензитета (модификатори биолошког одговора) укључују антитимоцитни глобулин (АТГ), циклоспорин, талидомид, леналидомид, фузијски протеин рецептора фактора антитуморске некрозе и аналоге витамина Д. Сви ови показали су барем нека у раним испитивањима, али многим је потребно још клиничких испитивања да би се разумела ефикасност различитих врста МДС-а.

Људи који имају одређену врсту МДС-а која се назива 5к-синдром, у којој постоји генетски дефект у хромозому 5, могу имати одговор на лек назван леналидомид (Ревлимид). Типично, леналидомид се користи код пацијената са МДС са малим или ниским средњим ризиком од ИПСС који зависе од трансфузије црвених крвних зрнаца. У студијама леналидомида, многи пацијенти су имали смањене потребе за трансфузијом - у ствари скоро 70% - али је и даље имао низак број тромбоцита и неутрофила. Предности лечења МДК-а са високим ризиком или других подтипова осим 5к-синдрома леналидомидом се још увек проучавају.

Терапија високог интензитета

Хемотерапија

Одређени пацијенти са МДС са већим ризиком или ФАБ типа РАЕБ и РАЕБ-Т могу се лечити интензивном хемотерапијом.Ова хемотерапија, иста врста која се користи у лечењу акутне мијелогене леукемије (АМЛ), има за циљ уништавање популације абнормалних ћелија у коштаној сржи која доводи до МДС-а.

Иако хемотерапија може бити корисна код неких пацијената са МДС-ом, важно је узети у обзир да се старији пацијенти са другим здравственим стањем суочавају са додатним ризицима. Потенцијалне користи од терапије морају премашити ризик.

У току су истраживања како би се упоредили исходи интензивне хемотерапије са резултатима азацитидина или децитабина.

Трансплантација матичних ћелија

Пацијенти са ИПСС МДС са високим ризиком могу бити у стању да постигну излечење своје болести помоћу алогене трансплантације матичних ћелија. Нажалост, високоризична природа овог поступка ограничава његову употребу. Заправо, алогена трансплантација матичних ћелија може имати смртност повезану са лечењем и до 30%, па се ова терапија обично користи само код млађих пацијената доброг здравља.

Актуелне студије истражују улогу немијелоаблативних такозваних „мини“ трансплантација код старијих пацијената са МДС. Иако се за ове врсте трансплантација традиционално мисли да су мање ефикасне од стандардних трансплантација, њихова смањена токсичност може их учинити опцијом за пацијенте који иначе не би имали право на то.

Резиме

Због различитих врста МДС-а и различитих врста пацијената, не постоји једнообразни третман. Стога је важно да МДС пацијенти разговарају о свим могућностима са својим здравственим тимом и пронађу терапију која ће им пружити најбоље користи уз најмању количину токсичности.

Клиничка испитивања са новијим терапијама МДС су у току, па будите у току. На пример, руколитиниб (Јакафи) се истражује за лечење пацијената са МДС са малим или средњим ризиком.